Ëmmer méi gëtt iwwer déi onheemlech Méiglechkeete vun der Gentherapie geschwat. Dës relativ jonk Technik gouf vun de Paräisser Dokteren an engem Jong mat kongenital Sickle Zell Anämie benotzt. D'Zäitschrëft "New England Journal of Medicine" informéiert iwwer den Erfolleg vu Spezialisten.
D'Prozedur gouf viru 15 Méint an engem 13 Joer ale Jong mat Sichelzellanämie gemaach. Wéinst der Krankheet gouf seng Mëlz ewechgeholl a béid Hipgelenker goufen duerch kënschtlech ersat. Hien huet all Mount Blutttransfusioune missen maachen.
Sickle Zell Anämie ass eng genetesch Krankheet. De defekte Gen ännert d'Form vun de roude Bluttzellen (rout Bluttzellen) vu ronn bis Sichel, wat dozou féiert datt se zesummenhänken an am Blutt zirkuléieren, wat Schied un intern Organer a Stoffer verursaacht an datt se Sauerstoff ginn. Dëst féiert zu Péng a virzäitegen Doud, a liewensspuerend heefeg Blutttransfusiounen sinn och noutwendeg.
D'Hôpital Necker Enfants Malades zu Paräis huet dem Jong säi geneteschen Defekt ewechgeholl, fir d'éischt duerch säi Knueweess komplett ze zerstéieren, wou se produzéiert ginn. Duerno hunn se et aus de Stammzellen vum Jong nei erstallt, awer virdrun am Labo genetesch modifizéiert. Dës Prozedur involvéiert d'Aféierung vum richtege Gen an hinnen mat der Hëllef vun engem Virus. De Knueweess ass regeneréiert fir normal rout Bluttzellen ze produzéieren.
De Chef vun der Fuerschung, Prof. De Philippe Leboulch huet dem BBC News gesot datt de Jong, elo bal 15 Joer al, gutt geet a keng Symptomer vu Sichelzellanämie weist. Hie fillt keng Symptomer a brauch keng Hospitalisatioun. Awer et ass nach keng Fro vu voller Erhuelung. D'Effizienz vun der Therapie gëtt duerch weider Fuerschung an Tester op aner Patienten bestätegt.
Dr Deborah Gill vun der University of Oxford ass iwwerzeegt datt d'Prozedur vu franséische Spezialisten eng grouss Erreeche ass an eng Chance fir eng effektiv Behandlung vu Sichelzellanämie ass.